Home / Newsletter / WAYLIVRA (volanesorsen), η πρώτη θεραπεία για την οικογενή χυλομικροναιμία 

WAYLIVRA (volanesorsen), η πρώτη θεραπεία για την οικογενή χυλομικροναιμία 

Στις 18 Σεπτεμβρίου 2020, το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας και Φροντίδας της Αγγλίας (ΝΙCE- National Institute for Health and Care Excellence) γνωμοδότησε θετικά υπέρ της χορήγησης του volanesorsen στη θεραπεία της οικογενούς χυλομικροναιμίας στα πλαίσια της καθημερινής κλινικής πρακτικής στο Εθνικό Σύστημα Υγείας της Αγγλίας (ΝHS- National Health System). H οικογενής χυλομικροναιμία αποτελεί μία σπάνια μονογονιδιακή διαταραχή που χαρακτηρίζεται από αυξημένα επίπεδα τριγλυκεριδίων (10-100 φορές μεγαλύτερα των φυσιολογικών επιπέδων) αυξάνοντας τον κίνδυνο για υποτροπιάζοντα επεισόδια οξείας παγκρεατίτιδας, χρόνιο κοιλιακό άλγος και χρόνια νοσηρότητα. Kαμία άλλη υποτριγλυκεριδαιμική θεραπεία δεν έχει φανεί αποτελεσματικά στους ασθενείς αυτούς και έως σήμερα συστήνεται ως μοναδική λύση η πολύ χαμηλή σε λιπαρά διατροφή (10-20 gr ημερησίως).

Το volanesorsen είναι ένα δεύτερης γενιάς χιμαιρικό ολιγονουκλεοτίδιο που στοχεύει το αγγελιοφόρο RNA της απολιποπρωτεΐνης C3 (apo-CIII) και μειώνει την παραγωγή της. Εγκρίθηκε το Μάιο 2019 στην Ευρώπη και χορηγείται με μίας χρήσης προγεμισμένη πένα υποδορίως. Η έγκριση της χορήγησής του στηρίχθηκε στα αποτελέσματα των μελετών APPROACH (A Study of Volanesorsen [Formerly IONIS-APOCIIIRx] in Patients With Familial Chylomicronemia Syndrome) και APPROACH Open Label Extension (OLE). Η φάσης ΙΙΙ, τυχαιοποιημένη, κλινική δοκιμή APPROACH (n=67) έδειξε ότι η χορήγηση 300 mg volanesorsen υποδορίως 1 φορά την εβδομάδα μείωσε κατά 94% τα τριγλυκερίδια σε ασθενείς με οικογενή χυλομικροναιμία (n=67, διάρκεια παρακολούθησης = 52 εβδομάδες). Η υποτριγλυκεριδαιμική δράση του volanesorsen επιβεβαιώνεται και από τα ευρήματα της μελέτης COMPASS (A Study of Volanesorsen [Formally ISIS-APOCIIIRx] in Patients With Hypertriglyceridemia).

To volanesorsen σχετίζεται με >10% κίνδυνο θρομβοπενίας και τοπικής δερματικής αντίδρασης στο σημείο της ένεσης. Για το λόγο αυτό συστήνεται η παρακολούθηση αιμοπεταλίων σε όσους το λαμβάνουν.

Πηγή: https://ir.akceatx.com/2020-09-18-WAYLIVRA-R-volanesorsen-the-first-and-only-therapy-for-FCS-an-ultra-rare-and-life-threatening-condition-to-be-available-on-the-NHS-in-England

 

Επιμέλεια: Χ. Μπουτάρη (Ειδικός Παθολόγος, Β’ Προπαιδευτική Παθολογική Κλινική,
Ιπποκράτειο Γ.Ν. Θεσσαλονίκης)

Φ. Μπάρκας (Επικουρικός Επιμελητής Β’ Παθολογίας,
Β’ Παθολογική Κλινική Πανεπιστημιακού Γενικού Νοσοκομείου Ιωαννίνων)

Γ. Αναστασίου (Υποψήφια Διδάκτωρ Ιατρικού Τμήματος Παν/μιου Ιωαννίνων, Ειδικευόμενη Ιατρός Παθολογίας, Β’ Παθολογική Κλινική Πανεπιστημιακού Γενικού Νοσοκομείου Ιωαννίνων )

Top